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Científicos EEUU recrean una enfermedad nerviosa para estudiarla

CHICAGO (Reuters) - Científicos estadounidenses crearon el primer modelo humano para estudiar una enfermedad nerviosa infantil devastadora, lo que les permite observar cómo se desarrolla la dolencia y que podría ayudar a los investigadores a encontrar una forma de tratarla.

Empleando células nerviosas de un niño con atrofia muscular espinal (AME), que es una enfermedad genética que ataca a las neuronas motoras de la médula, los expertos desarrollaron lotes celulares con los mismos defectos genéticos.

El desarrollo le permitió a los científicos observar la muerte de las células nerviosas.

“Ahora podemos comenzar desde el inicio del desarrollo y repasar el proceso de la enfermedad en el laboratorio”, dijo Clive Svendsen, de la University of Wisconsin en Madison, en una entrevista telefónica.

El hallazgo, publicado en la revista Nature, marca el último avance en la investigación que reprograma células comunes para que luzcan y actúen como células madre embrionarias, que son el material maestro del organismo que puede producir cualquier tipo de tejido o célula sanguínea.

La atrofia muscular espinal es la causa más común de muerte infantil provocada por una mutación genética, señaló Svendsen. La condición es producto de una deficiencia en una proteína llamada SMN.

“Esa proteína SMN es importante para la supervivencia de las neuronas motoras. Ellas son las células que hacen mover a los músculos”, agregó Svendsen.

Los bebés con la forma más severa de la enfermedad se desarrollan normalmente los primeros seis meses de vida y luego, gradualmente, empiezan a padecer debilidad muscular y pérdida del control motriz.

“Terminan completamente paralizados”, dijo Svendsen, quien agregó que esos niños generalmente mueren a los 2 años de edad.

CREAR NEURONAS

El equipo de Svendsen creó neuronas motoras que contenían el defecto genético que causa la AME a partir de un tipo poderoso de células llamado células madre pluripotentes inducidas, o iPS, que se comportan como las embrionarias.

Los investigadores usaron células cutáneas de niños con AME para crear las células iPS y las indujeron a convertirse en neuronas motoras. Dado que cada célula del organismo contiene las mismas instrucciones genéticas, las neuromas motoras de los niños también portaban la enfermedad genética.

El equipo también creó neuronas motoras a partir de células de las madres saludables de los niños.

Después de dos meses, las neuronas motoras creadas a partir de las células de los chicos comenzaron a morir, mientras que las de las madres siguieron desarrollándose normalmente.

“De repente, tuvimos una grieta y se relacionó con la falta de la proteína SMN”, dijo Svendsen.

Dado que las células iPS pueden crecer durante meses o años en el laboratorio, el experimento puede repetirse en muchos lotes de células.

El autor relacionó el hallazgo con el video de un accidente automovilístico.

“Se puede mirar el video una y otra vez y descubrir cómo se produjo el accidente. En el caso de las iPS, permiten volver a mirar la enfermedad”, agregó.

Svendsen dijo que el descubrimiento permitirá a los laboratorios evaluar los tratamientos potenciales para prevenir la muerte nerviosa en la AME.

Editada en español por Ana Laura Mitidieri

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